CRISPR/Cas wurde erstmals zur Behandlung eines zu Blindheit führenden Gendefekts direkt im Patienten angewendet. Das Verfahren wird auch als In-vivo Gene Editing bezeichnet.
Der Ansatz ist so konzipiert, dass der Patient einen dauerhaften Nutzen hat, die Veränderung jedoch nicht an die Nachkommen vererbt wird. Durchgeführt wurde der Eingriff von Medizinern des Casey Eye Institute in den USA im Rahmen der BRILLIANCE-Studie. Diese hat das Ziel, eine seltene Form der vererbten Blindheit, die Lebersche kongenitale Amaurose Typ 10 (LCA10) zu heilen.
Die Erkrankung verursacht eine Netzhautdystrophie. Die meisten betroffenen Menschen mit dieser Mutation sind entweder von Geburt an blind oder erblinden innerhalb der ersten zehn Lebensjahre. Ob der nun durchgeführte Eingriff wirksam ist, wird sich nach etwa einem Monat zeigen. Für diesen Fall planen die Wissenschaftler bereits ihre Methode an 18 weiteren Patienten anzuwenden.
Zudem ist nach Angaben der Mediziner auch die Behandlung weiterer Krankheiten mittels In-vivo Gene Editing denkbar.
Quelle: © Franny White / OHSUBild: © Kristyna Wentz-Graff / OHSU