Ein experimentelles Medikament für eine Form der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) hat sich in einer klinischen Phase-1/2-Studie als vielversprechend erwiesen, berichten Forscher im New England Journal of Medicine.
Das Medikament namens Tofersen wurde für ALS-Patienten entwickelt, die Mutationen im SOD1-Gen aufweisen und an einer erblichen Form der ALS (familiäre ALS, FALS) erkrankt sind. Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das in die SOD1-Proteinsynthese eingreift und so den Spiegel des mutierten Proteins reduziert.
In einer Phase-1/2-Studie konnte die Sicherheit des Medikaments an 50 Patienten nachgewiesen werden. Jetzt wollen die Forscher das Medikament in einer Phase-3-Studie auf seine Wirksamkeit testen. Zur Zeit existiert keine ursächliche Therapie für die amyotrophe Lateralsklerose.
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Bildquelle: Julian Hochgesang, unsplash