Patienten mit akuter myeloischer Leukämie, die sich bereits in Remission befinden, weisen dennoch ein hohes Sterbe- und Rückfallrisiko auf. Azacitidin konnte nun das Gesamtüberleben der Patienten verlängern.
Bei Patienten mit akuter myeloischen Leukämie (AML) führt eine Induktionschemotherapie zwar bei vielen zu einer Remission, doch häufig kommt es zu Rückfällen. Um das Gesamtüberleben steht es meistens schlecht. Bei Patienten, die sich in ihrer ersten Remission befinden, soll die orale Gabe von Azacitidin nun helfen.
Azacitidin ist kein neues Medikament und wird häufig in der Chemotherapie von Leukämie eingesetzt, wobei es üblicherweise injiziert wird. Es vermindert die Entwicklung und das Wachstum von malignen Zellen. Neben seiner zytostatischen Wirkung hat das Mittel auch eine leicht antibiotische Wirkung.
Das New England Journal of Medicine veröffentlichte eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Phase-III-Studie, die 472 Patienten mit einem durchschnittlichem Alter von 68 Jahren umfasste. Dabei wurde die orale Gabe von Azacitidin bei Patienten nach intensiver Chemotherapie, die sich in Remission befanden, als Erhaltungstherapie untersucht. Die Probanden erhielten einmal täglich entweder 300 mg des Medikaments oder ein Placebo. Dies erfolgte für 14 Tage in einem 28-Tageszyklus. Nach drei Zyklen wurde das Ansprechen auf das Medikament bzw. Placebo beurteilt. Als primärer Endpunkt wurde das Gesamtüberleben gesetzt. Ferner wurden ein rezidivfreies Überleben sowie die Lebensqualität als sekundäre Endpunkte gesetzt.
Das durchschnittliche Gesamtüberleben war mit 24,7 Monaten in der Verumgruppe signifikant länger als in der Placebogruppe (14,8 Monate).Das mediane rezidivfreie Überleben betrug in der Azacitidin-Gruppe 10,2 Monate, wohingegen es in der Placebogruppe mit 4,8 Monaten signifikant geringer war.
In beiden Gruppen waren gastrointestinale Beschwerden häufigste Nebenwirkung. Als häufigste hämatologische Nebenwirkungen wurden Neutropenie vom Grad 3/4 (41 % in der Verumgruppe und 24 % in der Placebogruppe) und Thrombozytopenie vom Grad 3/4 (22 % und 21 %) erfasst. Die allgemeine Lebensqualität verschlechterte sich nicht unter der Azacitidin-Behandlung.
Die Europäische Kommission hat die vollständige Marktzulassung für das azacitidinhaltige Medikament Onureg® zur Erhaltungstherapie bei Erwachsenen mit AML am 17. Juni 2021 gewährt. Ab dem 1. August ist es in Deutschland verfügbar.
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