Die Neubewertung der Kombi-Therapie von Daratumumab mit Lenalidomid und Dexamethason bei multiplem Myelom bringt eine Überraschung: Der ursprünglich geringe Zusatznutzen wird jetzt als beträchtlich eingestuft.
Besteht für Daratumumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason bei Erwachsenen mit einem neu diagnostizierten multiplen Myelom, für die eine autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet ist, ein Zusatznutzen gegenüber Vergleichstherapie? Mit dieser Frage beschäftigte sich das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bereits 2020 in einer frühen Nutzenbewertung. Damals ergab sich ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Als 2021 neue Daten einer aktuellen Studie vorlagen, beantragte der Hersteller wegen neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse eine erneute Nutzenbewertung. Deren Ergebnisse hat das IQWiG nun veröffentlicht. Das Fazit: Es bleibt bei einem Anhaltspunkt – nun aber für einen größeren, nämlich beträchtlichen Zusatznutzen von Daratumumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason gegenüber diesen beiden Wirkstoffen allein.
Die frühe Nutzenbewertung beruht auf der noch laufenden randomisierten kontrollierten Studie MAIA, in der Daratumumab + Lenalidomid + Dexamethason direkt mit Lenalidomid + Dexamethason verglichen werden.
Offen bleibt, ob eine autologe Stammzelltransplantation tatsächlich für alle Studienteilnehmer ungeeignet war, wie es die Indikation für die frühe Nutzenbewertung vorsieht. Das verringert die Aussagesicherheit: Aus den Studiendaten können maximal Anhaltspunkte, nicht aber Hinweise oder gar Belege abgeleitet werden.
Aus den ersten beiden Datenschnitten der Studie war 2020 zwar ein Vorteil in der Schmerzsymptomatik abzulesen, aber im wichtigen patientenrelevanten Endpunkt Gesamtmortalität ließen sich weder Vor- noch Nachteile erkennen.
Das hat sich mit dem Anfang 2021 vorgenommenen dritten Datenschnitt geändert: Positive Effekte von jeweils erheblichem Ausmaß zeigen sich nun nicht nur beim Symptom Schmerzen, sondern auch beim Gesamtüberleben. Ein geringer Zusatznutzen zeigt sich zudem bei zwei Skalen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, ein beträchtlicher Zusatznutzen bei zwei spezifischen Nebenwirkungen.
Negative Effekte, überwiegend mit dem Ausmaß beträchtlich, gibt es ausschließlich in einigen Endpunkten der Kategorie Nebenwirkungen. In der Gesamtschau überwiegen die positiven Effekte.
Für infrage kommende Patienten gibt es somit einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen der Kombi-Therapie mit Daratumumab.
„Es liegt in der Natur des Endpunkts Gesamtüberleben, dass man ihn in vielen Indikationen lange beobachten muss, bevor man eindeutige Vorteile erkennt“, erklärt Daniela Preukschat, zuständige Bereichsleiterin im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung. „Für genau solche Fälle sieht die Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses die erneute Nutzenbewertung wegen neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse vor. Diese Neubewertung muss, genau wie die Erstbewertung, auf einer vollständigen Datenbasis erfolgen.“
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung des Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Zur vollständigen Auswertung kommt ihr hier.
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