Ein experimentelles Medikament gegen ALS wird jetzt in einer Phase-III-Studie getestet. Es zielt auf ein toxisches Protein ab, was zur Degeneration der Motoneuronen führt.
Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) tritt in der Regel bei Erwachsenen auf, aber eine seltene und aggressive Form der Krankheit kann auch Menschen im Teenageralter treffen. Vor einigen Jahren entdeckten Forscher, dass die meisten Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit ALS Mutationen in einem Gen namens FUS aufweisen.
In vorherigen Studien fanden Forscher heraus, dass das mutierte FUS-Protein für Motoneuronen toxisch ist. Das deutet darauf hin, dass eine Senkung der FUS-Proteinspiegel durch Ausschalten des entsprechenden Gens die Neuronen von ALS-Patienten mit der Mutation schützen könnte. In einer aktuellen Studie, die in Nature Medicine erschienen ist, konnte das Medikament namens Jacifusen in betroffenen Mäusen die FUS-Spiegel senken und so die Degeneration der Motoneuronen aufhalten.
Jacifusen wurde nach der ersten Patientin Jaci Hermstad benannt, die im Rahmen eines Compassionate-Use-Programms das experimentelle Medikament erhalten hatte. Die Mediziner stellten eine signifikante Verlangsamung ihres Funktionsverlustes durch die Gabe des Medikaments fest. Doch die Erkrankung war schon so weit fortgeschritten, dass die Patientin rund ein Jahr nach Beginn der Therapie starb.
Nachfolgende Untersuchungen mit 10 weiteren ALS-Patienten verliefen positiv, weswegen das Medikament jetzt in einer größeren Phase-III-Studie getestet werden soll.
Mehr Infos dazu findet ihr hier. Die Studie haben wir euch im Text und hier verlinkt.
Bildquelle: Pawel Czerwinski, Unsplash