Bei der AL-Amyloidose lagern sich unlösliche fibrilläre Aggregate in verschiedenen Organen ab. In einer Studie zeigt sich nun den Vorteil einer Behandlung mit hochdosierter Chemotherapie und autologer Stammzellentransplantation.
Die AL-Amyloidose ist eine lebensbedrohliche Krankheit, die i.d.R. durch eine klonale Ausdehnung von Plasmazellen im Knochenmark hervorgerufen wird, die fehlgefaltete Leichtketten sezernieren. Diese lagern sich dann in verschiedenen Organen des Körpers ab. Die Erkrankung kann mit Non-Hodgkin-Lymphomen (incl. multiplem Myelom und Morbus Waldenström) sowie mit einer MGUS assoziiert sein.
Bei einigen und sehr ausgewählten Patienten umfasst die Behandlung eine hochdosierte Chemotherapie (Melphalan) und eine autologe Stammzellentransplantation (HDM/SZT).
In der größten Studie ihrer Art haben Forscher des Boston University/Amyloidosis Center nun herausgefunden, dass die HDM/SZT bei Patienten mit AL-Amyloidose zu einer verlängerten Überlebenszeit bei verbesserter Sicherheit führt. Darüber hinaus haben sie zum ersten Mal einen prädiktiven Score zur Bewertung des ereignisfreien Überlebens nach einer Stammzelltransplantation entwickelt. Das ereignisfreie Überleben ist definiert als die Zeit zwischen der Stammzelltransplantation und dem Beginn der nächsten Therapielinie oder dem Tod, je nachdem, was zuerst eintritt.
„Diese Daten unterstreichen, dass die bewährte HDM/SZT weiterhin eine wichtige Rolle in der Behandlung von Patienten mit AL-Amyloidose spielt, die für eine Transplantation in Frage kommen. Diese Behandlung, die erstmals in den 1990er Jahren hier an der BU/BMC entwickelt wurde, führt zu einem langfristigen Überleben, insbesondere bei denjenigen, die nach der HDM/SZT ein vollständiges hämatologisches Ansprechen erreichen“, sagt die korrespondierende Autorin und Ärztin Vaishali Sanchorawala, Direktorin des Amyloidosezentrums der Boston University/Boston Medical Center.
Die Forscher untersuchten Daten aus einer prospektiv geführten Datenbank von Patienten mit AL-Amyloidose, die zwischen Juli 1994 und September 2021 nacheinander mit HDM/SZT behandelt wurden. Sie fanden heraus, dass eine hämatologische Komplettremission (CR) bei 39 Prozent der Patienten mit einer medianen Gesamtüberlebenszeit von 15 Jahren erreicht wurde, wobei 30 Prozent dieser Patienten länger als 20 Jahre überlebten.
„Das Risiko eines künftigen hämatologischen Rückfalls war ebenfalls gering (5 Prozent) bei Patienten mit einer anhaltenden hämatologischen CR über 15 Jahre, was darauf hindeutet, dass die Mehrheit der Patienten, die diesen Meilenstein erreichen, durch die HDM/SZT operativ geheilt werden kann“, fügt Sanchorawala hinzu.
Die Forscher entwickelten auch einen Prognosescore für das ereignisfreie Überleben, der die Messung der Leichtketten und den Prozentsatz der Plasmazellen im Knochenmark der Patienten umfasst. Bei Betroffenen mit niedrigem Risiko (0 Faktoren), mittlerem Risiko (1 Faktor) und hohem Risiko (2 Faktoren) lag das geschätzte ereignisfreie Überleben im Median bei 5,3; 2,8 bzw. 1 Jahr.
Dieser Beitrag basiert auf einer Pressemitteilung der Boston University School of Medicine. Die Originalpublikation findet ihr hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: Jr Korpa, unsplash
