Mit Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) kommt zum 15. September das erste Gentherapeutikum zur Behandlung von Hämophilie A auf den deutschen Markt.
Hämophilie A ist eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII verursacht wird. Sie ist die häufigste Form von Hämophilie und tritt fast ausschließlich bei Männern auf; Die Inzidenz wird auf 1 von 4.000 bis 5.000 männlichen Geburten geschätzt. Standardbehandlung für Menschen mit schwerer Hämophilie A ist die prophylaktische Gabe von exogenem Faktor VIII (Turoctocog alfa pegol, Damoctocog alfa pegol) oder Emicizumab, um die Blutungshäufigkeit zu reduzieren. Bei einigen Menschen mit schwerer Hämophilie A kommt es jedoch unter einer Prophylaxe immer noch zu Blutungen.Mehr...