Das Stiff-Heart-Syndrome lässt sich medikamentös bislang nur aufhalten und nicht heilen. Ein neuer Behandlungsansatz packt das Problem jetzt an der Wurzel – und liefert in einer Studie erste vielversprechende Ergebnisse.
Die Transthyretin-bedingte kardiale Amyloidose ist eine fortschreitende Krankheit, die durch die Ablagerung von Amyloid-Proteinfibrillen im Herzen gekennzeichnet ist. Diese Ablagerung verdickt und versteift die Herzwände – die Krankheit ist daher auch als Stiff-Heart-Syndrom bekannt. Die Anhäufung von Amyloidfibrillen führt zu Herzversagen und die Patienten leiden unter Wassereinlagerungen, Müdigkeit und Herzrhythmusstörungen. Die Krankheit kann durch genetische Mutationen verursacht werden oder altersbedingt entstehen. Die Prognose ist schlecht – unbehandelte Patienten überleben durchschnittlich nur 3 Jahre.
Die Ergebnisse einer Studie im New England Journal of Medicine versprechen nun, die Aussichten der betroffenen Patienten maßgeblich zu verändern. Die Studie wurde von Dr. Pablo Garcia-Pavía geleitet, Abteilung für erbliche Herzkrankheiten am Hospital Universitario Puerta de Hierro. García-Pavía ist ein weltweit führender Experte auf dem Gebiet der transthyretinbedingten kardialen Amyloidose.
Zu den derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten gehören eine Transthyretin-stabilisierende Therapie sowie die Kontrolle der mit der Krankheit verbundenen kardiovaskulären Komplikationen. Damit lassen sich die Ansammlung weiterer Amyloidfibrillen verhindern und das Fortschreiten der Krankheit wird verzögert. Das bereits im Herzen abgelagerte Amyloid lässt sich mit diesen Behandlungen jedoch nicht entfernen. Die einzige Maßnahme, die bislang bei dieser Krankheit die Herzfunktion wiederherstellen kann, ist eine Herztransplantation.
Das einzige zugelassene Medikament zur Behandlung der Transthyretin-bedingten kardialen Amyloidose ist Tafamidis, ein oraler Transthyretin-Stabilisator. Tafamidis verbessert die Überlebenschancen und verringert die Zahl der Krankenhausaufenthalte, kann jedoch bereits bestehende Krankheitssymptome nicht rückgängig machen.
In der aktuellen Studie, an der 40 Patienten in Frankreich, den Niederlanden, Deutschland und Spanien teilnahmen, wurde nun die Sicherheit eines Antikörpers getestet, der sich direkt gegen die Amyloidablagerungen richtet. Die ersten Studienergebnisse weisen darauf hin, dass das neue Medikament sicher ist und die Menge des im Herzen abgelagerten Amyloid-Proteins zu verringern scheint. Bei dem neuen Medikament handelt es sich um einen Antikörper namens NI006, der an das Amyloidprotein Transthyretin bindet. Der Antikörper wurde zunächst aus B-Gedächtniszellen isoliert, die von gesunden älteren Menschen stammten.
In der Studie wurde der Antikörper verwendet, um die körpereigenen Abwehrsysteme der Patienten zu stimulieren, was zur Beseitigung der kardialen Amyloidfibrillen führte. Der Antikörper wurde den Patienten über einen Zeitraum von 12 Monaten in allmählich steigenden monatlichen Dosen intravenös verabreicht. „Patienten, die höhere Antikörperdosen erhielten, schienen einen stärkeren Rückgang der Amyloidablagerungen im Herzen und größere Verbesserungen bei einer Reihe von Herzparametern zu zeigen“, so García-Pavía. Der NEJM-Artikel kommt zu dem Schluss, dass die Phase-I-Studie die Sicherheit dieser Behandlung bei Patienten belegt und weitere klinische Versuche mit diesem Antikörper unterstützt.
Dieser Artikel beruht auf einer Pressemitteilung des Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III. Die Originalpublikation haben wir euch hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: JESHOOTS.COM, unsplash
