Die Diagnose eines Typ-1-Diabetes bedeutet fast immer auch lebenslanges, tägliches Spritzen. Doch das könnte sich bald ändern.
Typ-1-Diabetes ist eine chronische Erkrankung, bei der das körpereigene Immunsystem fälschlicherweise die Insulin-produzierenden Betazellen in der Bauchspeicheldrüse angreift und zerstört, was zu hohen Blutzuckerwerten führt. Die Erkrankung erfordert eine lebenslange Insulinbehandlung. Viele Menschen, die mit Typ-1-Diabetes leben, empfinden die derzeitigen Behandlungen, einschließlich täglicher Insulininjektionen und häufiger Blutzuckerkontrollen, als unbequem und schwierig zu handhaben.
Eine kürzlich von der Indiana University School of Medicine in Zusammenarbeit mit der University of Chicago Medicine durchgeführte Studie zeigt nun eine zukünftige Möglichkeit für die Behandlung von Typ-1-Diabetes und die potenzielle Verringerung der Insulinabhängigkeit. Die Ergebnisse der Forscher, die in Cell Reports Medicine veröffentlicht wurden, deuten darauf hin, dass die Umwidmung des Medikaments α-Difluormethylornithin (DFMO) in Zukunft die Türen zu innovativen Therapien öffnen könnte.
Ein Autor der Studie, Dr. Raghu Mirmira, leitete 2010 ein Forschungslabor an der IU School of Medicine, als sein Team zunächst entdeckte, dass die Hemmung des Stoffwechselwegs, der von DFMO betroffen ist, die Betazellen vor Umweltfaktoren schützen könnte, was auf eine mögliche Erhaltung bei Typ-1-Diabetes hindeutet. Das Team bestätigte diese Erkenntnisse anschließend in Mäusen. Von 2015 bis 2019 leitete Hauptautorin Dr. Linda DiMeglio von der IU School of Medicine und pädiatrische Endokrinologin und Abteilungsleiterin am Riley Children’s Health, eine klinische Studie, die die Sicherheit von DFMO bei neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes bestätigte und darauf hindeutete, dass es auch den Insulinspiegel durch den Schutz der Betazellen stabilisieren könnte.
„Nach mehreren Jahren klinischer Studien, die mit den Mausmodellen von Dr. Mirmira begannen, ist es aufregend, endlich die vielversprechenden Ergebnisse unserer Pilotstudie am Menschen zu präsentieren“, sagt DiMeglio. „Jetzt, da wir die vorläufige Sicherheit von DFMO für Menschen mit Typ-1-Diabetes nachgewiesen haben, freuen wir uns darauf, unsere gemeinsame Forschung voranzutreiben, um weitere potenzielle Vorteile in einer größeren klinischen Studie zu untersuchen.“
Die Forscher haben bereits die nächsten Schritte zur Erforschung des Potenzials von DFMO eingeleitet. Die Erstautorin der Studie und Mitautorin Emily K. Sims, außerordentliche Professorin für Pädiatrie an der IU School of Medicine und pädiatrische Endokrinologin am Riley Children’s Health, hat vor Kurzem eine größere klinische Studie mit sechs Zentren gestartet, um die Auswirkungen der DFMO-Behandlung zur Erhaltung der Betazellfunktion bei Typ-1-Diabetes genau zu definieren. Sims hofft, dass DFMO möglicherweise als Teil einer Kombinationstherapie nicht nur Personen helfen wird, bei denen vor Kurzem Typ-1-Diabetes diagnostiziert wurde, sondern auch bei Personen, die ein Risiko haben, die Krankheit zu entwickeln, getestet werden könnte.
DFMO ist seit 1990 als hochdosierte Injektion zur Behandlung der Afrikanischen Schlafkrankheit von der FDA zugelassen und erhielt 2020 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Erhaltungstherapie des Neuroblastoms nach der Remission. Diese vorherige behördliche Freigabe könnte die Einführung des Medikaments zur Behandlung von Typ-1-Diabetes vereinfachen und das Zulassungsverfahren von Jahrzehnten auf wenige Jahre verkürzen.
„Die Verwendung einer neuen Formulierung von DFMO als Tablette ermöglicht es den Patienten, es oral einzunehmen, anstatt sich regelmäßigen Injektionen unterziehen zu müssen, und es hat ein sehr günstiges Nebenwirkungsprofil“, sagt Mirmira. „Es ist aufregend, dass wir ein Medikament haben, das anders wirkt als jede andere Behandlung, die wir für diese Krankheit haben.“
Dieser Beitrag basiert auf einer Pressemitteilung der University of Indiana. Die Originalstudie haben wir euch ihr hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: Towfiqu barbhuiya, Unsplash
