Lange konnten Ärzte für Friedreich-Ataxie-Patienten nichts außer Symptombehandlung tun. Nun gibt es endlich ein erstes Medikament zur spezifischen Therapie. Lest hier, wem ihr es verschreiben dürft.
Etwa die Hälfte aller erblichen Ataxien werden durch die Friedreich-Ataxie verursacht. Betroffene leiden oft unter neurologischen Ausfällen und erhöhter Sensibilität. Bisher gibt es keine spezifischen Medikamente für die Erkrankung und die Behandlung beschränkt sich auf die Symptome. Nun hat der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA eine Empfehlung für Skyclarys® ausgesprochen, das erste Arzneimittel für Friedreich-Ataxie. Im Frühjahr 2023 hatte bereits die FDA den Einsatz des Medikaments empfohlen.
Der Wirkstoff von Skyclarys® ist Omaveloxolon. Es aktiviert den Nrf2-Signalweg, welcher an der Reaktion auf oxidativen Stress beteiligt ist. Bei Patienten mit Friedreich-Ataxie ist die Aktivität des Nrf2-Signalwegs oft verringert. Wie genau Omaveloxolon auf molekularer Ebene in den Signalweg eingreift, ist nicht bekannt. In klinischen Studien konnte allerdings ein verbesserter Krankheitsverlauf bei Patienten beobachtet werden.
Skyclarys® wird in Dosen von 50 mg in Hartkapseln verkauft. Eine Verabreichung ist indiziert für Personen ab 16 Jahren, die an Friedreich-Ataxie leiden. Weitere Einschränkungen gab der Ausschuss nicht an. Häufige Nebenwirkungen beinhalten erhöhte Werte von Alanin-Aminotransferase (ALAT) und Aspartat-Aminotransferase (ASAT), Verlust von Gewicht und Appetit, Übelkeit, Erbrechen, Diarrhö, Kopfschmerzen, Erschöpfung, oropharyngealer und Rückenschmerz, Muskelspastik und Influenza.
Dieser Beitrag basiert auf einer Pressemitteilung der European Medicines Agency.
Bildquelle: erstellt mit DALL-E
