Die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie ist lebensbedrohlich und wird oft fehldiagnostiziert. Ein neues Medikament scheint die Lebenserwartung von Patienten deutlich zu verlängern.
In den USA sind schätzungsweise 6,2 Millionen Menschen von Herzinsuffizienz betroffen, weltweit sind es sogar 64 Millionen. Von den älteren Patienten mit Herzinsuffizienz und abnorm verdickten Herzen leidet jeder fünfte an einer unterdiagnostizierten, hochgradig fortschreitenden und tödlichen Erkrankung namens Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM). Die Krankheit, die vererbt werden oder sich spontan entwickeln kann, ist durch eine Anhäufung von fehlgefaltetem Transthyretin (TTR) im Herzen gekennzeichnet. Diese Proteinablagerungen schwächen den Herzmuskel und führen im Laufe der Zeit zu einer extremen Einschränkung der Herzfunktion, die schließlich zum Versagen führt.
Patienten mit der häufigsten Form der ATTR-CM werden in den Kliniken häufig falsch diagnostiziert, da nur wenig über die Krankheit bekannt ist und die Symptome anderen, häufigeren Herzerkrankungen ähneln. Darüber hinaus haben die Patienten mit einem Mangel an zugelassenen Medikamenten zu kämpfen, da die einzige verfügbare Behandlung, die speziell für die häufigste Form der ATTR-CM indiziert ist, etwa 225.000 US-Dollar pro Jahr kostet und nicht ohne weiteres zugänglich ist.
Die Forscher der Phase-III-Studie ATTRibute-CM berichten im New England Journal of Medicine, dass das neue Medikament Acoramidis vielversprechend gegen ATTR-CM und sicher ist. Ihre Daten zeigen, dass Acoramidis eine nahezu vollständige Stabilisierung der TTR-Proteine erreicht, was das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten könnte. Auf der Grundlage der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten dieser randomisierten, multizentrischen, kontrollierten 30-monatigen Studie beantragt BridgeBio Pharma (Palo Alto, Kalifornien) bei der FDA die Zulassung für den Einsatz bei diesen Patienten.
„Wir hoffen, dass die Zulassung dieses Medikaments durch die FDA den Wettbewerb auf dem Markt ankurbeln und die Kosten für diese unglaublich teuren Medikamente senken wird“, sagt Dr. Daniel Judge, Kardiologe an der Medical University of South Carolina, der auch an der ATTRibute-CM-Studie beteiligt ist und den Lenkungsausschuss der Studie mit leitet.
Die Forscher von ATTRibute-CM fanden heraus, dass Acoramidis an das zirkulierende TTR-Protein bindet und so verhindert, dass es sich als Amyloid ablagert. Im Vergleich zu Placebo verringerte Acoramidis die Zahl der Krankenhausaufenthalte wegen herzbezogener Ereignisse, verringerte die durch Bluttests ermittelte kardiale Stauung und erhöhte die über sechs Minuten zurückgelegte Strecke.
Die von Judge bei der American Heart Association vorgelegten Daten zeigen, dass die Anzahl der Personen, die mit Acoramidis behandelt werden mussten, um eine kardiovaskuläre Krankenhauseinweisung in einem Jahr während dieser Studie zu verhindern, fünf betrug. Insgesamt waren die Nebenwirkungen der Behandlung gering und sowohl in der Acoramidis- als auch in der Placebogruppe ähnlich, was darauf hindeutet, dass das Medikament sicher ist. Diese Daten sind sehr vielversprechend für ATTR-CM-Patienten und deuten darauf hin, dass Acoramidis das Fortschreiten der Krankheit aufhalten und die Überlebensrate erhöhen kann.
Judge, der seit über 20 Jahren als Kardiologe praktiziert und sich auf die translationale Forschung im Bereich der Herzkrankheiten spezialisiert hat, hat mehrere Patienten rekrutiert und begleitet, die an den klinischen Studien mit Acoramidis teilgenommen haben. „Zu Beginn meiner Karriere war ich enttäuscht, dass es keine Behandlungsmöglichkeiten gab. Ich freue mich über eine weitere erfolgreiche Studie für ATTR-CM“, sagt Judge. „Ein Patient, den ich 2017 zum ersten Mal traf, hatte eine Prognose von drei Jahren. Heute, 6,5 Jahre später, scheint es demselben Patienten, der einer der ersten Teilnehmer der Phase-II-Studie am MUSC war, dank Acoramidis besser zu gehen.“
Wenn die Krankheit stabilisiert werden kann, besteht die Hoffnung, dass sich der Zustand des Herzens allmählich verbessert. Das könnte die Lebensqualität von Patienten mit ATTR-CM weltweit verbessern.
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung der Medical University of South Carolina. Die Originalpublikation haben wir euch hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: Rodion Kutsaiev, Unsplash
