Natriumphenylbutyrat ist Teil des Wirkstoffs AMX0035. Hierbei handelt es ein Kombinationstherapeutikum, das zur Therapie der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) bei Erwachsenen eingesetzt wird. AMX0035 zählt zu den wenigen Medikamenten, die neben den Symptomen auch den Verlauf der Erkrankung beeinflussen können.
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